Foxbonza.com

Страница эмитента

Коды на биржах

RARE

США

Health Care

Лекарства производство

Листинг/Биржа

NASDAQ

Краткое описание компании

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. биофармацевтическая компания, специализирующаяся на выявлении, приобретении, разработке и коммерциализации новых продуктов для лечения редких и ультра-редких генетических заболеваний в Соединенных Штатах. Его биологические продукты включают Crysvita (буросумаб), антитело, нацеленное на фактор роста фибробластов 23 для лечения х-связанной гипофосфатемии; и Mepsevii, ферментативную заместительную терапию для лечения детей и взрослых с мукополисахаридозом VII. Компания также разрабатывает мелкомолекулярный трубопровод, содержащий UX007, синтетический триглицерид для лечения нарушений окисления длинноцепочечных жирных кислот, который представляет собой набор редких метаболических заболеваний, препятствующих превращению жира в энергию; и трубопровод генной терапии, состоящий из DTX301, аденоассоциированного вируса 8-го генного терапевтического продукта-кандидата для лечения пациентов с орнитин-транскарбамилазой, а также DTX401, клинического кандидата генной терапии AAV8 для лечения пациентов с болезнью накопления гликогена типа Ia. Кроме того, компания разрабатывает UX068, который находится в доклинической разработке для лечения дефицита транспортера креатина (CTD); и UX053 для лечения болезни накопления гликогена типа III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. имеет сотрудничество и лицензионное соглашение с компанией Arcturus Therapeutics Holdings Inc. разработать дополнительные методы лечения редких заболеваний с помощью нуклеиновых кислот. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. компания была основана в 2010 году со штаб-квартирой в Новато, штат Калифорния.